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¿Tiene algún paciente que haya recibido un trasplante y al que se le haya sido diagnosticado citomegalovirus (CMV)?

Si tiene un paciente que ha recibido un trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) o un trasplante de vísceras macizas (TVM) al que se le haya diagnosticado CMV, tal vez le interese el Protego Study.

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Acerca del Protego Study

Finalidad del estudio

El propósito del Protego Study es evaluar la farmacocinética, la seguridad, la tolerabilidad y la actividad antivírica de un medicamento en investigación, el maribavir, para el tratamiento de la infección por CMV en niños y adolescentes que hayan recibido un TCMH o un TVM.

Diseño del estudio

Fase de selección

Periodo de tratamiento del estudio

Periodo de seguimiento

Se trata de un estudio abierto en fase III para el que se reclutará a unos 80 participantes. A los participantes se les incluirá en 1 de 3 cohortes según su edad. La duración total de la participación puede ser de hasta 22 semanas, lo que incluye la selección (hasta 2 semanas), el tratamiento del estudio (8 semanas) y el seguimiento (12 semanas). Se pedirá a los participantes que acudan a un máximo de 17 visitas al centro del estudio o visitas de atención sanitaria a domicilio durante su participación.

El fármaco en investigación se administra dos veces al día en comprimidos, y deben tragarse enteros e intactos. Los participantes que no puedan tragar comprimidos pueden recibir el fármaco en investigación en forma de polvo para suspensión oral, si está disponible.

El fármaco en investigación, el maribavir, está aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (Food and Drug Administration, FDA) para el tratamiento de ciertos tipos de infecciones postrasplante por CMV en pacientes de 12 años en adelante en Estados Unidos y en pacientes adultos en varios otros países, y ahora se está estudiando para niños y adolescentes menores de 18 años con infección por CMV postrasplante.

Criterios de elegibilidad

Se aplicarán otros criterios de elegibilidad.

Criterios de inclusión clave

  • Ser un niño o adolescente de sexo masculino o femenino <18 años de edad en el momento del consentimiento
    • Los sujetos de la cohorte 3 (de 0 a <6 años de edad) deben tener una edad gestacional de al menos 39 semanas y un peso mínimo de 5 kg
  • Haber recibido un TCMH o un TVM que esté funcionando en el momento de la selección
  • Estar dispuesto y tener entendimiento y capacidad para cumplir plenamente con los procedimientos y restricciones del estudio establecidos en el protocolo
    • En el caso de los niños más pequeños, deben cumplir este criterio el padre/madre/ambos progenitores o el representante legal (RL)
  • Ser capaz de tragar un comprimido entero intacto (a menos que el participante tenga una sonda de alimentación, como una sonda nasogástrica [NG] u orogástrica [OG], en cuyo caso se puede administrar un comprimido triturado o la formulación en polvo para suspensión oral) o ser capaz de tragar una suspensión oral
  • Tener una esperanza de vida ≥8 semanas
  • Tener infección por CMV documentada, que puede ser un primer episodio de viremia por CMV postrasplante (primaria o reactivada) o resistente a otros tratamientos contra el CMV, con un valor de ADN del CMV en la selección ≥1365 UI/ml en sangre completa o ≥455 UI/ml en plasma en 2 evaluaciones consecutivas, separadas entre sí al menos por 1 día, según una RCPc del laboratorio local o unos resultados similares en la prueba cuantitativa de amplificación de ácidos nucleicos (PAANc). Los análisis cuantitativos deben estar estandarizados según la norma internacional de la Organización Mundial de la Salud (OMS) para el CMV. Ambas muestras deben tomarse dentro de los 14 días anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio, y la segunda muestra debe obtenerse en los 5 días anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio. Para ambas evaluaciones se debe utilizar el mismo laboratorio y el mismo tipo de muestra (sangre completa o plasma). Si existe en el historial médico un valor documentado y verificado que cumpla plenamente este criterio, se puede utilizar en su lugar.

Criterios de exclusión clave

  • Presentar enfermedad tisular invasiva por CMV que afecte al sistema nervioso central (SNC) o a la retina según la evaluación del investigador en el momento de la selección
  • Haber recibido anteriormente maribavir o una vacuna contra el CMV en algún momento
  • Tener resultados positivos para el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH)
  • Estar recibiendo tratamiento para hepatitis B o hepatitis C agudas o crónicas
  • Tener un bajo peso corporal, de manera que el volumen total de sangre (VTS) necesario durante la participación en el estudio supere el 1 % del VTS por visita del estudio o el 3 % del VTS durante un período de 4 semanas
  • Tener una concentración sérica de aspartato aminotransferasa >5 veces el límite superior de la normalidad (LSN) en la selección, una concentración sérica de alanina aminotransferasa >5 veces el LSN en la selección, o bilirrubina total ≥3,0 veces el LSN en la selección (excepto síndrome de Gilbert documentado), según el análisis del laboratorio local
  • Tener alguna neoplasia maligna activa, excepto cáncer de piel no melanómico, según el criterio del investigador
    • No se seleccionará a los sujetos que experimenten recidiva o progresión de su neoplasia maligna subyacente (para la cual se haya realizado el TCMH o el TVM), según el criterio del investigador
  • Necesidad de tratamiento permanente con un inductor potente del CYP3A o previsión de que vaya a necesitarlo

Derivar a un paciente

Si tiene algún paciente que pueda estar interesado y que crea que puede ser apto, derívelo a cualquiera de los centros del estudio que se enumeran aquí. El personal de la investigación podrá responder a cualquier pregunta que pueda tener sobre el estudio clínico. Cada paciente deberá acudir a una visita con el médico del estudio para confirmar si puede ser apto.

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