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¿Tiene un paciente que ha recibido un trasplante y se le ha diagnosticado citomegalovirus (CMV)?

Si tiene un paciente que ha recibido un trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) o un trasplante de órgano sólido (TOS) y se le ha diagnosticado CMV, el Protego Study puede ser de interés.

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Acerca del Protego Study

Objetivo del estudio

El objetivo del Protego Study es evaluar la farmacocinética, seguridad, tolerabilidad y actividad antiviral de un fármaco en investigación, maribavir, para el tratamiento de la infección por CMV en niños y adolescentes que han recibido un TCMH o un TOS.

Diseño del estudio

Período de selección

Período de tratamiento del estudio

Período de seguimiento

Este es un estudio de fase 3, abierto que está inscribiendo a aproximadamente 80 participantes. Los participantes se inscribirán en 1 de 3 cohortes según la edad. La duración total de la participación puede durar hasta 22 semanas, incluida la selección (hasta 2 semanas), el tratamiento del estudio (8 semanas) y el seguimiento (12 semanas). Se les pedirá a los participantes que asistan a un máximo de 17 visitas al centro del estudio o visitas de atención de la salud en el hogar durante toda su participación.

El fármaco en investigación se administra dos veces al día en forma de comprimido y se debe tragar el comprimido entero e intacto. Los participantes que no puedan tragar un comprimido pueden recibir el fármaco en investigación como polvo para suspensión oral, cuando esté disponible.

El fármaco en investigación, maribavir, está aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) para el tratamiento de ciertos tipos de infecciones por CMV posteriores al trasplante en pacientes de 12 años o más en los Estados Unidos y en pacientes adultos en muchos países más y, ahora, se está estudiando para niños y adolescentes menores de 18 años con infección por CMV posterior al trasplante.

Requisitos de elegibilidad

Se aplican otros requisitos de elegibilidad.

Criterios de inclusión clave

  • Ser niño o adolescente de sexo masculino o femenino <18 años de edad al momento del consentimiento.
    • Los sujetos de la cohorte 3 (de 0 a <6 años de edad) deben tener una edad gestacional de al menos 39 semanas y un peso mínimo de 5 kg.
  • Haber recibido un TCMH o TOS que funcione al momento de la selección.
  • Estar dispuesto(a) y tener una comprensión y capacidad para cumplir plenamente con los procedimientos y restricciones del estudio definidos en el protocolo.
    • En el caso de los niños más pequeños, tanto el padre/la madre como el representante legalmente autorizado (LAR) deben cumplir con este criterio.
  • Ser capaz de tragar un comprimido entero e intacto (a menos que el participante tenga un tubo de alimentación, como una sonda nasogástrica [NG] u orogástrica [OG], en cuyo caso se puede administrar un comprimido triturado o la formulación en polvo para suspensión oral) o ser capaz de pasar una suspensión oral.
  • Tener una expectativa de vida de ≥8 semanas.
  • Tener una infección por CMV documentada, que puede ser un primer episodio de viremia por CMV posterior al trasplante (primaria o reactivada) o refractaria a otros tratamientos contra el CMV, con un valor de detección de ADN del CMV de ≥1,365 UI/ml en sangre entera o ≥455 UI/ml en plasma en 2 evaluaciones consecutivas, con al menos 1 día entre ellas, según lo determinado por los resultados de un laboratorio local de reacción en cadena de la polimerasa cuantitativa (qPCR) u otra prueba comparable de amplificación de ácido nucleico cuantitativa (qNAAT). Los análisis cuantitativos deben estandarizarse según la Norma Internacional para CMV de la Organización Mundial de la Salud (OMS). Ambas muestras deben obtenerse dentro de los 14 días de la primera dosis del fármaco del estudio, y la segunda muestra debe obtenerse dentro de los 5 días previos a la primera dosis del fármaco del estudio. Para ambas evaluaciones se deben utilizar el mismo laboratorio y el mismo tipo de muestra (sangre entera o plasma). Si hay un valor documentado y verificado disponible en el historial médico que cumple con este criterio por completo, se puede usar en su lugar.

Criterios de exclusión clave

  • Tener enfermedad invasiva del tejido por CMV que involucre el sistema nervioso central (SNC) o la retina, según lo evaluado por el investigador en el momento de la selección.
  • Haber recibido previamente maribavir o la vacuna contra el CMV en cualquier momento.
  • Tener resultados positivos para el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH).
  • Estar en tratamiento para hepatitis B o C aguda o crónica.
  • Tener un peso corporal bajo, donde el volumen total de sangre (VTS) requerido durante la participación en el estudio excedería el 1 % del VTS por visita del estudio o el 3 % del VTS a lo largo de un período de 4 semanas.
  • Tener aspartato aminotransferasa sérica >5 × límite superior de lo normal (ULN) en la selección, alanina aminotransferasa sérica >5 veces el ULN en la selección o bilirrubina total ≥3.0 veces el ULN en la selección (excepto por el síndrome de Gilbert documentado), según lo analizado por el laboratorio local.
  • Tener neoplasia maligna activa, con la excepción de cáncer de piel no melanoma, según lo determine el investigador.
    • No se inscribirá a los sujetos que experimenten recidiva o progresión de su neoplasia maligna subyacente (para la cual se realizó el TCMH o TOS), según lo determine el investigador.
  • Requerir tratamiento continuo o tener una necesidad prevista de tratamiento con un inductor potente de CYP3A.

Refiera a un paciente

Si conoce a un paciente que podría estar interesado(a) y cree que podría calificar, refiéralos a cualquiera de los centros del estudio que se indican aquí. Los miembros del personal de la investigación podrán responder cualquier pregunta que pueda tener acerca del estudio de investigación clínica. Cada paciente deberá asistir a una visita con el médico del estudio para evaluar más a fondo si el paciente cumple con los requisitos.

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