ilhe

האם יש לך מטופל שעבר השתלה ואובחן עם CMV?

אם יש לך מטופל שעבר השתלת תאי גזע המטופויטיים (HSCT) או השתלת איבר מוצק (SOT) ואובחן עם CMV,‏ Protego Study עשוי לעניין אותך.

מצא מרכז מחקר משתתף

אודות Protego Study

מטרת המחקר

מטרתו של Protego Study היא להעריך פרמקוקינטיקה, בטיחות, סבילות ופעילות אנטי נגיפית של תרופה ניסיונית, maribavir, לטיפול בזיהום CMV בילדים ובמתבגרים שקיבלו השתלת תאי גזע המטופויטיים או השתלת איבר מוצק.

תכנון המחקר

תקופת סינון

תקופת טיפול המחקר

תקופת המעקב

זהו מחקר שלב 3 בתווית פתוחה המגייס כ-80 משתתפים. המשתתפים יגויסו לאחת מתוך שלוש עוקבות בהתבסס על הגיל. משך ההשתתפות הכולל עשוי להימשך עד 22 שבועות, הכוללים סינון (עד שבועיים), טיפול המחקר (8 שבועות) ומעקב (12 שבועות). המשתתפים יתבקשו להגיע ל-17 ביקורים לכל היותר במרכז המחקר או ביקורי טיפול רפואי ביתי במהלך השתתפותם.

התרופה הניסיונית ניתנת פעמיים ביום כטבלייה ויש לבלוע אותה בשלמותה. משתתפים שאינם מסוגלים לבלוע טבלייה עשויים לקבל את התרופה הניסיונית כאבקה לתרחיף פומי, כאשר היא זמינה.

התרופה הניסיונית, maribavir, מאושרת על ידי מנהל המזון והתרופות האמריקאי (ה-FDA) לטיפול בסוגים מסוימים של זיהומי CMV לאחר השתלה במטופלים בני 12 ומעלה בארצות הברית ובמטופלים בוגרים בארצות נוספות, וכעת היא נחקרת עבור ילדים ומתבגרים מתחת לגיל 18 עם זיהום CMV לאחר השתלה.

קריטריונים להתאמה להשתתפות

קיימים קריטריונים נוספים להתאמה.

קריטריונים עיקריים להכללה

  • להיות ילד, ילדה, מתבגר או מתבגרת מתחת לגיל 18 בעת מתן ההסכמה
    • נבדקי עוקבה 3 (בני 0 עד פחות מ-6 שנים) חייבים להיות בגיל היריון של לפחות 39 שבועות ומשקל מינימלי של 5 ק"ג
  • להיות מושתלי HSCT או SOT המתפקדים בזמן הסינון
  • להיות מוכנים ובעלי הבנה ויכולת לציית באופן מלא להליכי המחקר ולהגבלות המוגדרים בפרוטוקול
    • עבור ילדים צעירים יותר, ההורה/שני ההורים או הנציג המוסמך באופן חוקי (LAR) חייבים לעמוד בקריטריון זה
  • להיות מסוגל לבלוע טבלייה שלמה במלואה (אלא אם למשתתף יש צינורית הזנה, כגון צינורית נזוגסטרית [NG] או צינורית אורוגסטרית [OG], ובמקרה זה ניתן לתת טבלייה מרוסקת או פורמולציית אבקה לתרחיף פומי) או להיות מסוגל לבלוע תרחיף פומי
  • תוחלת חיים של 8 שבועות ומעלה
  • בעלי זיהום CMV מתועד, שעשוי להיות אירוע ראשון של וירמיה של CMV לאחר ההשתלה (ראשי או הפעלה מחדש) או עמיד לטיפולים אחרים נגד CMV, עם ערך סינון DNA של CMV של לפחות 1,365 יחב"ל/מ"ל בדם מלא או לפחות 455 יחב"ל/מ"ל בפלזמה בשתי הערכות עוקבות, שנערכו בהפרש של יומיים לפחות, כפי שנקבע על ידי תוצאות בדיקת qPCR במעבדה מקומית או בדיקת הגברת חומצת גרעין כמותית (qNAAT) דומה. יש לתקנן תבחינים כמותיים לתקן הבינלאומי CMV של ארגון הבריאות העולמי (WHO). יש לקחת את שתי הדגימות במהלך 14 הימים שלפני המנה הראשונה של תרופת המחקר, כאשר הדגימה השנייה תילקח במהלך 5 הימים שלפני המנה הראשונה של תרופת המחקר. יש להשתמש באותה מעבדה ובאותו סוג דגימה (דם מלא או פלזמה) עבור שתי ההערכות. אם קיים ערך מתועד ומאומת בהיסטוריה הרפואית העומד בקריטריון זה לחלוטין, ניתן להשתמש בו במקום זאת.

קריטריונים עיקריים לאי-הכללה

  • בעלי מחלת CMV פולשנית לרקמה המערבת את מערכת העצבים המרכזית (CNS) או הרשתית, על פי הערכת החוקר בעת הסינון
  • קיבלו בעבר maribavir או חיסון CMV בכל עת
  • בעלי תוצאות חיוביות לנגיף הכשל החיסוני האנושי (HIV)
  • מטופלים עבור הפטיטיס B או הפטיטיס C חריפה או כרונית
  • בעלי משקל גוף נמוך, כאשר נפח הדם הכולל (TBV) הנדרש במהלך ההשתתפות במחקר יעלה על 1% TBV לכל ביקור מחקר או על 3% TBV על פני תקופה של 4 שבועות
  • יש להם אספרטאט אמינוטרנספראז בסרום גבוה מ-5 × גבול הנורמה העליון (ULN) בסינון, אלאנין אמינוטרנספראז בסרום גבוה פי 5 מה ULN בסינון, או בילירובין כולל פי 3.0 מה-ULN לפחות בסינון (למעט תסמונת גילברט מתועדת), כפי שינותח על ידי המעבדה המקומית
  • בעלי ממאירות פעילה למעט סרטן עור שאינו מלנומה, כפי שנקבע על ידי החוקר
    • נבדקים החווים הישנות או התקדמות של ממאירות הרקע שלהם (שעבורה בוצעה HSCT או SOT), כפי שנקבע על ידי החוקר, לא יגויסו
  • צורך בטיפול מתמשך עם משרן CYP3A חזק או צורך צפוי בטיפול כזה

הפנה מטופל

אם יש לך מטופל שעשוי להיות מעוניין ואתה חושב שהוא עשוי להתאים, הפנה אותו לכל אחד ממרכזי המחקר הרשומים כאן. חברי צוות המחקר יוכלו לענות על כל שאלה שעשויה להיות לך לגבי המחקר הקליני. כל מטופל יידרש להגיע לביקור אצל רופא המחקר כדי להמשיך ולהעריך אם הוא עשוי להתאים.

e.g., 12345