benl

Heeft u een patiënt die een transplantatie heeft ondergaan en gediagnosticeerd is met het cytomegalovirus (CMV)?

Als u een patiënt hebt die een hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) of een solide orgaantransplantatie (SOT) heeft ondergaan en gediagnosticeerd is met CMV, kan de Protego Study van belang zijn.

Een deelnemend centrum zoeken

Over de Protego Study

Doel van de studie

Het doel van de Protego Study is het beoordelen van het studiegeneesmiddel maribavir voor de behandeling van CMV-infectie bij kinderen en adolescenten die een HSCT of SOT hebben ondergaan.

Opzet van de studie

Screening­periode

Periode met
studie­behandeling

Follow-upperiode

Dit is een open-label-, fase 3-studie waarin ongeveer 80 deelnemers worden ingeschreven. Deelnemers worden op basis van leeftijd ingeschreven in 1 van 3 cohorten. Deelname kan in totaal 22 weken duren, inclusief screening (2 weken), studiebehandeling (8 weken) en follow-up (12 weken). Deelnemers worden gevraagd om tijdens hun deelname 17 bezoeken aan het studiecentrum of thuiszorgbezoeken af te leggen.

Het studiegeneesmiddel wordt tweemaal daags als tablet toegediend die in zijn geheel en intact moet worden doorgeslikt. Deelnemers die niet in staat zijn om een tablet door te slikken, kunnen het studiegeneesmiddel in poedervorm voor orale suspensie krijgen, indien beschikbaar.

Het studiegeneesmiddel maribavir is in de Verenigde Staten door de FDA goedgekeurd voor de behandeling van CMV na een transplantatie bij patiënten van 12 jaar en ouder en in andere landen bij volwassen patiënten. Het wordt nu onderzocht voor kinderen en adolescenten onder de 18 jaar met CMV-infectie na een transplantatie.

Geschiktheidscriteria

Aanvullende geschiktheidscriteria zijn van toepassing.

Belangrijkste inclusiecriteria

  • Een mannelijk of vrouwelijk kind of adolescent < 18 jaar zijn op het moment van toestemming.
    • Proefpersonen in cohort 3 (0 tot < 6 jaar oud) moeten een zwangerschapsduur hebben van ten minste 39 weken en een minimumgewicht van 5 kg.
  • Een ontvanger zijn van een HSCT of SOT die functioneert op het moment van screening.
  • Bereid en in staat zijn om de studieprocedures en beperkingen die in het protocol zijn gedefinieerd, volledig na te leven.
    • Voor jongere kinderen moet de ouder/beide ouders of wettelijk vertegenwoordiger (wettelijk vertegenwoordiger, LAR) voldoen aan dit criterium.
  • In staat zijn om een hele, intacte tablet door te slikken (tenzij de deelnemer een voedingssonde heeft, zoals een nasogastrische [NG] of orogastrische [OG] sonde, in welk geval een vermalen tablet of poeder voor orale suspensie kan worden toegediend) of in staat zijn om een orale suspensie door te slikken.
  • Een levensverwachting hebben van ≥ 8 weken.
  • Een gedocumenteerde CMV-infectie hebben, wat een eerste episode kan zijn van CMV-viremie na transplantatie (primair of reactivering) of refractair voor andere anti-CMV-behandelingen, met een CMV DNA-screeningwaarde van ≥ 1365 IE/ml in volbloed of ≥ 455 IE/ml in plasma in twee opeenvolgende beoordelingen, met een tussenpoos van ten minste 1 dag, zoals bepaald door lokale laboratorium qPCR- of vergelijkbare kwantitatieve nucleïnezuurtest (NAAT) resultaten. Kwantitatieve testen moeten worden gestandaardiseerd volgens de internationale norm voor CMV van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO). Beide monsters moeten binnen 14 dagen na de eerste dosis van het studiegeneesmiddel worden afgenomen, waarbij het tweede monster binnen 5 dagen vóór de eerste dosis van het studiegeneesmiddel wordt afgenomen. Voor beide beoordelingen moeten hetzelfde laboratorium en hetzelfde monstertype (volbloed of plasma) worden gebruikt. Als een gedocumenteerde en geverifieerde waarde in de medische voorgeschiedenis beschikbaar is die volledig voldoet aan dit criterium, kan deze in plaats daarvan worden gebruikt.

Belangrijkste exclusiecriteria

  • Op het moment van de screening CMV-weefselinvasieve ziekte hebben waarbij naar het oordeel van de onderzoeker het centrale zenuwstelsel (CZS) of netvlies betrokken is.
  • Eerder maribavir- of CMV-vaccin gekregen hebben op enig moment.
  • Positieve uitslag hebben voor het humaan immunodeficiëntievirus (hiv).
  • Worden behandeld voor acute of chronische hepatitis B of hepatitis C.
  • Een laag lichaamsgewicht, waarbij het totale bloedvolume (total blood volume, TBV) dat nodig is tijdens deelname aan de studie meer is dan 1% TBV per studiebezoek of 3% TBV gedurende een periode van 4 weken.
  • Aspartaataminotransferase in serum > 5 × bovengrens van normaal (ULN) bij de screening, alanine-aminotransferase in serum > 5 keer ULN bij de screening, of totaal bilirubine ≥ 3,0 keer ULN bij de screening (met uitzondering van gedocumenteerd syndroom van Gilbert), zoals geanalyseerd door een plaatselijk laboratorium.
  • Actieve maligniteit hebben naar het oordeel van de onderzoeker, met uitzondering van niet-melanome huidkanker.
    • Proefpersonen die naar het oordeel van de onderzoeker terugval of progressie van hun onderliggende maligniteit ervaren (waarvoor HSCT of SOT werd uitgevoerd), mogen niet worden ingeschreven.
  • Blijvende of verwachte behoefte aan behandeling met een sterke CYP3A-inductor.

Een patiënt doorverwijzen

Als u een patiënt hebt die mogelijk geïnteresseerd is en die volgens u in aanmerking komt, verwijs deze haar dan door naar een van de hier vermelde studiecentra. Het studiecentrum kan uw vragen over de studie beantwoorden. Elke patiënt moet een bezoek afleggen aan de studiearts om te bepalen of hij of zij in aanmerking komt.

bijv. 1234